Investigación chilena entra en última fase de pruebas en pacientes de distrofias musculares

Enrique Brandan

La Medicina Traslacional consiste en el traspaso de los descubrimientos obtenidos en un laboratorio experimental (modelos animales) a los pacientes a través de los ensayos clínicos. Estos están regulados por los Institutos Nacionales de Salud en cada país y consisten en diferentes fases de complejidad (I a III).

Nuestro laboratorio está interesado en la compresión de las bases celulares y moleculares de las distrofias musculares. Estas corresponden a enfermedades muy invalidantes, caracterizadas por excesiva debilidad muscular y fibrosis. Ejemplo es la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), con una incidencia de 1 en 3.500 niños.

La fibrosis es el reemplazo de células funcionales por matriz extracelular y hemos centrado nuestra investigación en el estudio del factor pro-fibrótico CTGF, una proteína normalmente ausente en el músculo esquelético sano pero muy elevada en músculos de animales con DMD. Encontramos que la inhibición de CTGF, a través de la inyección de anticuerpos específicos contra el factor mejora la fuerza muscular, la movilidad y la fisiología de los ratones con DMD (1,2).

La empresa FibroGen (Estados Unidos), quienes producen anticuerpos contra CTGF, realiza en la actualidad un ensayo clínico Fase II en pacientes no ambulatorios con DMD, basado en nuestros resultados en modelos animales de DMD (3). El año pasado, transcurrido la mitad del estudio, se informó que los pacientes presentaban significativas mejorías en la función cardíaca, respiratoria y muscular. Esta semana se informó que ya se están reclutando pacientes para la ejecución de la Fase III.

Para nosotros como laboratorio es motivo de gran alegría y orgullo poder aportar con nuestros hallazgos en investigación básica a potenciales curas de enfermedades en seres humanos, la esencia de la Medicina Traslacional.

Links donde se puede profundizar los hallazgos:

  1. Morales et al., https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23904456/
  2. González and Brandan. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30689195/
  3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02606136?term=FG-3019&cond=DMD&draw=2&rank=1

 

Enrique Brandan
Departamento de Biología Celular y Molecular
Facultad de Ciencias Biológicas
P. Universidad Católica de Chile
www.brandan.cl


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